In Italia il primo studio sull’uso delle Car-T contro i tumori solidi

Si apre uno spiraglio di cura nel neuroblastoma, il tumore solido extracranico più frequente dell’età pediatrica. Un trattamento a base di cellule Car-T, cellule immunitarie prelevate dai pazienti e modificate geneticamente per riconoscere il tumore, ha mostrato per la prima volta efficacia nella maggioranza dei pazienti affetti dalla forma più grave della malattia. Il trattamento è stato messo a punto da medici e ricercatori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma; i dati relativi alla prima sperimentazione condotta su 27 pazienti, realizzata anche grazie ai finanziamenti ricevuti da Airc, ministero della Salute, Aifa e Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma, sono stati illustrati sul New England Journal of Medicine.

«È la prima volta a livello internazionale che uno studio sull’uso delle Car-T contro i tumori solidi raggiunge risultati così incoraggianti e su una casistica così ampia - afferma Franco Locatelli, coordinatore della sperimentazione - Finalmente abbiamo un’arma terapeutica in più che può essere impiegata per il trattamento dei bambini che ricevono una diagnosi di neuroblastoma».

Tra il 2018 e il 2021 sono stati arruolati nel trial 27 pazienti provenienti da tutta Italia, di età compresa tra 1 e 25 anni, affetti da neuroblastoma e già sottoposti a numerosi tentativi di cura, con l’obiettivo di «verificare se la terapia con le cellule Car-T fosse in grado di cambiare la storia naturale della loro malattia», spiega Locatelli, responsabile dell’area di ricerca e area clinica di Oncoematologia, Terapia cellulare, Terapie geniche e Trapianto emopoietico del Bambino Gesù.

La nuova terapia - riferiscono dal Bambino Gesù - si è dimostrata sicura ed efficace: al termine dello studio il team ha osservato una risposta al trattamento nel 63% dei pazienti, metà dei quali in remissione completa di malattia. Cresce la probabilità di sopravvivenza fino a 3 anni (60% dei casi) e di sopravvivere senza evidenza di malattia (36%). Inoltre è stata documentata la longevità delle cellule Car-T: persistono nell’organismo del paziente fino a 2-3 anni dall’infusione, sostenendo nel tempo l’efficacia terapeutica. I pazienti coinvolti nello studio sono stati trattati con un’infusione di cellule Car-T modificate con un costrutto di terza generazione, denominato Gd2-Cart01, prodotto in laboratorio dai ricercatori dell’ospedale della Santa Sede partendo dal prelievo di linfociti T autologhi (cioè provenienti dal paziente stesso).

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«Oggi abbiamo la possibilità di poter impiegare lo stesso tipo di cellule Car-T anche in diverse tipologie di tumori cerebrali - precisa Locatelli - Abbiamo già pronto un protocollo clinico in valutazione per le ultime rifiniture all’Istituto superiore di sanità e, una volta ricevuta l’approvazione da parte delle agenzie regolatorie, inizieremo un trial clinico anche nei tumori cerebrali dei bambini e dei giovani adulti fino ai 35 ani di età».